罕見(jiàn)疾病研究可幫助人們深入探索自身免疫性疾病和銀屑病。

日本生產(chǎn)的Neu REFIX Beta葡聚糖已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(US FDA)罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定(RPDD)和孤兒藥認(rèn)定(ODD)，可用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)。這些認(rèn)定有助于將在日本和印度進(jìn)行的臨床前和臨床研究進(jìn)展推向美國(guó)的臨床試驗(yàn)，以獲得FDA批準(zhǔn)。

Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由黑酵母菌的N-163菌株產(chǎn)生的一種胞外多糖，是一種不含過(guò)敏源的口服食品補(bǔ)充劑，其安全性已得到了證實(shí)，在治療DMD方面具有以下潛力：

單獨(dú)使用時(shí)緩解了mdx小鼠的骨骼肌炎癥和纖維化

在45天內(nèi)，增強(qiáng)了mdx小鼠的肌肉再生能力

在臨床前研究中降低了疲勞評(píng)分

作為輔助治療手段與不同的標(biāo)準(zhǔn)治療方案聯(lián)合使用時(shí)，在臨床上被證明是安全的

在為期45天的臨床研究中，表現(xiàn)出提高血漿抗肌萎縮蛋白水平的功效

在為期六個(gè)月的臨床試驗(yàn)中，安全阻斷了疾病進(jìn)展

幫助DMD患者實(shí)現(xiàn)了有益的腸道微生物組重建

改善了LGMD患者的臨床治療效果

緩解了mdx小鼠心肌纖維化

這項(xiàng)研究自2009年開(kāi)始，已在多個(gè)同行評(píng)審的期刊和會(huì)議上發(fā)表了研究成果，包括Asian and Oceanian Myology Center - Japan Muscle Society聯(lián)合會(huì)議AOMC-JMS 2024。

DMD是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，每5000名男嬰中就會(huì)有一人受到影響，在美國(guó)有近5萬(wàn)名患者。Neu-REFIX在DMD這一罕見(jiàn)疾病中的抗炎潛力為進(jìn)一步擴(kuò)大研究鋪就了道路，例如，研究將其作為疾病改良佐劑，用于治療多發(fā)性硬化癥等自身免疫性罕見(jiàn)疾病以及銀屑病等常見(jiàn)皮膚疾病。

Neu-REFIX是一種由日本生產(chǎn)的食品補(bǔ)充劑，自2018年開(kāi)始上市，根據(jù)日本標(biāo)準(zhǔn)被歸類(lèi)為食品補(bǔ)充劑。它不是治療疾病的藥物，也不是診斷或預(yù)防疾病的用藥。研究結(jié)果不應(yīng)被解讀為醫(yī)療建議。發(fā)布此信息是為了獲得相關(guān)組織的支持，以進(jìn)行臨床試驗(yàn)并獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。獲得RPDD和ODD認(rèn)定并非獲得批準(zhǔn)，這是一種方法驗(yàn)證方式，具有市場(chǎng)獨(dú)占期、獲得資金支持和研究支持以及加快進(jìn)展等諸多優(yōu)勢(shì)。